Exondys51

【剂型与规格】

注射剂500mg/10ml；100 mg/2 mL

【通用名】

eteplirsen

【适应症】

EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸，用于Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者，这些患者确认DMD基因的突变可接受外显子51跳跃。

【贮藏】

将EXONDYS 51存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下。不要冻结。避光，将EXONDYS 51存放在原包装箱中，直到准备使用。

【服药指南】

1、每周一次，每公斤体重30毫克。

2、在35至60分钟内静脉输注。

3、给药前需要稀释。

【作用机制】

Eteplirsen被设计成与肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51结合，导致在具有适合外显子51的基因突变的患者的mRNA加工过程中排除该外显子。外显子跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白，其在研究2和研究3中进行评估。