Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）

【Elevidys适应症】

Elevidys适用于4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因发生突变的门诊儿科患者。

该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

【Elevidys推荐剂量】

一、 患者选择

选择抗AAVrh74总结合抗体滴度< 1:400的患者进行Elevidys。

目前还没有FDA授权的检测AAVrh74总结合抗体的试验。

目前可用的测试可能在准确性和设计上有所不同。

二、 剂量

Elevidys的推荐剂量为1.33 × 1014载体基因组/千克体重(或10ml/kg体重)。

【成分】

• 主要成分：delandistrogene moxeparvovec-rokl
• 作用机制：通过将正常的 肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene） 转运至患者体内，使缺失或不足的肌营养不良蛋白得以产生，从而修复受损的肌肉功能。

【Elevidys禁忌症】

禁用于DMD基因第8和/或第9外显子有任何缺失的患者。

【Elevidys不良反应】

不良反应：急性严重肝损伤、免疫介导的肌炎、心肌炎。